Inovativna zdravila pogosto pomenijo nove možnosti zdravljenja za bolnike in napredek v zdravstveni oskrbi za javnost. Center za vrednotenje in raziskave zdravil (CDER) ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) izvaja celovito oceno predlaganih zdravil na podlagi potrebnih elementov zasnove študije in drugih dejavnikov, potrebnih za uporabo zdravila. Od 31. decembra 2023 je FDA odobrila skupno 55 novih zdravil v letu 2023, vključno s 37 novimi molekularnimi entitetami in 18 biološkimi izdelki. Sledi povzetek in uvod v nova zdravila za molekularne entitete, ki jih je odobril CDER leta 2023. Ta članek ne vključuje novih terapevtskih bioloških zdravil, cepiv, izdelkov za alergije, krvi in krvnih izdelkov, derivatov plazme, izdelkov za celično in gensko terapijo ali drugih odobrenih izdelkov Center za vrednotenje in raziskave bioloških zdravil leta 2023.
Brenzavvy
20. januarja 2023 je Theracos Bio Pharmaceuticals objavil, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila Brenzavvy za uporabo kot dodatek k dieti in telesni vadbi za izboljšanje nadzora krvnega sladkorja pri odraslih s sladkorno boleznijo tipa 2. Zdravilna učinkovina zdravila je beksagliflozin, beksagliflozin. Je zaviralec natrijevega glukoznega kotransporterja 2 (SGLT2). Tega izdelka ni mogoče uporabljati pri bolnikih s sladkorno boleznijo tipa 1 ali pri zdravljenju diabetične ketoacidoze, pa tudi pri bolnikih, ki so alergični na beksagliflozin. Ni primeren za bolnike s končno odpovedjo ledvic ali tiste, ki se trenutno zdravijo. Zdravljenje sladkorne bolezni tipa 2 pri bolnikih na dializi.
Jaypirca
27. januarja 2023 je Eli Lilly objavila, da je FDA pospešila odobritev svoje nove generacije zaviralca BTK Jaypirca, ki je primeren za zdravljenje relapsa ali neodzivnega limfoma plaščnih celic (limfoma plaščnih celic) po prejemu vsaj dveh linij sistemskega terapijo (vključno z zaviralci BTK). MCL) odraslih bolnikov. Zdravilna učinkovina tega izdelka je pirtobrutinib, ki je prvi in edini nekovalentni (reverzibilni) zaviralec BTK, odobren s strani FDA in prvi na svetu.
Orserdu
27. januarja 2023 je FDA odobrila Elacestrant, hčerinsko družbo Menarinijeve podružnice Stemline Therapeutics, da prejme pospešeno odobritev FDA pod trgovskim imenom Orserdu za ženske po menopavzi z mutacijami ER+, HER2- in ESR1, katerih bolezen je napredovala po vsaj prva linija endokrinega zdravljenja. ali odrasli moški bolniki z napredovalim ali metastatskim rakom dojke. Elacestrant je selektivni modulator estrogenskega receptorja (SERD), ki lahko odvisno od odmerka razgradi estrogenski receptor in zavira od estradiola odvisno ER-usmerjeno gensko transkripcijo in rast tumorja. To je tudi odobreno s strani FDA. Prvo oralno odobreno SERD.
Jesduvroq
1. februarja 2023 je GlaxoSmithKline objavil, da je FDA odobrila trženje njegovega zaviralca prolil hidroksilaze faktorja, ki povzroča hipoksijo (HIF-PHI) Jesduvroq. Zdravilna učinkovina tega izdelka je daprodustat, ki je primeren za zdravljenje ljudi, ki so bili na dializi. Jesduvroq ni primeren za uporabo pri odraslih z anemijo zaradi kronične ledvične bolezni, ki traja vsaj štiri mesece in niso na dializi. Jesduvroq postane prvo peroralno zdravilo, ki se trži v Združenih državah za zdravljenje anemije, ki jo povzroča kronična ledvična bolezen.
Filspari
17. februarja 2023 je Travere Therapeutics objavila, da je FDA pospešila odobritev svojega zdravila Filspari, katerega aktivna sestavina je sparsentan, antagonist receptorjev endotelina in angiotenzina II. To je drugo zdravilo, ki ga je odobrila FDA za zdravljenje IgA nefropatije pri odraslih.
Skyclarys
28. februarja 2023 je Reata Pharmaceuticals objavila, da je FDA odobrila novo aplikacijo za zdravilo za agonist Nrf2 Skyclarys za zdravljenje Friedreichove ataksije (Friedreichove ataksije) pri odraslih in mladostnikih, starih 16 let in več. Skyclarys je prvo Je tudi edino zdravilo, primerno za bolnike s Friedrichovo ataksijo. Zdravilna učinkovina zdravila je omaveloksolon, ki mu je ameriška FDA podelila oznake Orphan Drug, Fast Track in Rare Pediatric Disease.
Zavzpret
Pfizer je 9. marca 2023 objavil, da je FDA odobrila njegovo zdravilo Zavzpret. Uporablja se za zdravljenje akutne migrene pri odraslih bolnikih. Zdravilna učinkovina zdravila je zavegepantov hidroklorid. Zavegepant je tretja generacija visokoafinitetnega, visoko selektivnega antagonista receptorja CGRP z majhno molekulo, ki reverzibilno blokira receptor CGRP in s tem zavira Biološka aktivnost nevropeptida CGRP lahko ublaži in prepreči napade migrene.
Daybue
10. marca 2023 je Acadia objavila, da je FDA odobrila Daybue za zdravljenje Rettovega sindroma pri ljudeh, starejših od dveh let. Daybue je nov sintetični analog amino-terminalnega tripeptida insulinu podobnega rastnega faktorja I (IGF-1). Zdravilna učinkovina, trofinetid, je zasnovana za zdravljenje osrednjih simptomov Rettovega sindroma s potencialnim zmanjšanjem nevrovnetja in podpiranjem sinaptične funkcije. Daybue je postal prvo in trenutno edino zdravilo, odobreno za zdravljenje Rettovega sindroma.
Rezzayo
22. marca 2023 je Cidara Therapeutics objavila, da je FDA odobrila zdravilo Rezzayo, katerega aktivna sestavina je Rezafungin Acetate, za zdravljenje kandidemije in invazivne kandidiaze pri odraslih. Zdravilo je nov ehinokandin, ki deluje tako, da zavira beta-1,3-glukozno sintazo in s tem moti celovitost glivične celične stene. To je prvo odobreno zdravljenje za invazivne okužbe s Candido po več kot desetletju.
Joenja
24. marca 2023 je Pharming Pharmaceutical Group objavila, da je FDA prvič odobrila trženje zdravila Joenja. Zdravilna učinkovina zdravila je leniolisib fosfat, ki se uporablja za zdravljenje sindroma hiperaktivacije PI3Kδ (APDS) pri odraslih in otrocih, starih 12 let in več. Joenja je peroralni zaviralec, ki selektivno cilja na fosfatidilinozitol 3-kinazo delta (PI3Kδ) in je prvo zdravilo za APDS, ki ga je odobrila FDA.
Qalsody
25. aprila 2023 je Biogen objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Qalsody. Zdravilna učinkovina zdravila je tofersen za zdravljenje odraslih z amiotrofično lateralno sklerozo (ALS, ALS) z mutacijo gena SOD1. To je več kot 200 let po odkritju ALS, to je četrto zdravilo za zdravljenje ALS, ki je bilo uvedeno po vsem svetu, in je tudi edina terapija, ki temelji na biomarkerjih, ki je prejela pospešeno odobritev FDA za zdravljenje ALS, povezane z genetske mutacije.
Veozah
12. maja 2023 je Astellas objavil, da je FDA odobrila uvrstitev Veozaha na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je fezolinetant, ki se uporablja za zdravljenje zmernega do hudega vazomotornega sindroma (VMS), ki ga povzroča menopavza. Fezolinetant je antagonist receptorjev NK3. Z antagoniziranjem receptorjev NK3, blokiranjem kombinacije nevrokinina B (NKB) in kisspeptina/nevrokinina B/dinorfina (KNDy) nevronov uravnava nevronsko aktivnost v termoregulacijskem centru, s čimer na koncu ponovno vzpostavi ravnovesje in ublaži VMS.
Miebo
18. maja 2023 sta Bausch+Lomb Corp. in Novaliq GmbH objavila, da je FDA odobrila trženje Mieba. Zdravilna učinkovina zdravila je perfluorheksiloktan, ki se uporablja za zdravljenje znakov in simptomov sindroma suhega očesa. Miebo, fluoriran alkan, je brezvodna, enokomponentna raztopina za oči brez konzervansov, ki je prva in edina raztopina za oči, ki jo je odobrila FDA in neposredno cilja na izhlapevanje solz za metodo zdravljenja bolezni suhega očesa.
Xacduro
23. maja 2023 je Innoviva objavila, da je FDA odobrila trženje zdravila Xacduro, ki vsebuje učinkovini sulbaktam in durlobaktam, za zdravljenje bolnišničnih bakterij, ki jih povzročajo občutljivi sevi Acinetobacter baumannii acetata, pri ljudeh, starih 18 let ali več. . pljučnica in bakterijska pljučnica, povezana z ventilatorjem. V tej kombinaciji je sulbaktam zdravilo, ki je strukturno sorodno penicilinu in je odgovorno za ubijanje Acinetobacter baumannii, medtem ko durlobaktam ščiti sulbaktam pred razgradnjo z encimi, ki jih proizvaja Acinetobacter baumannii.
Prevajanje...
25. maja 2023 je Blue Earth Diagnostics objavila, da je FDA odobrila uvrstitev zdravila Posluma, katerega aktivna sestavina je flotufolastat F-18 galij, za uporabo pri radioaktivni pozitronski emisijski tomografiji (PET) za odkrivanje za prostato specifičnega membranskega antigena ( PSMA) pozitivnost. lezij pri moških s sumom na metastatski rak prostate, ki so kandidati za začetno dokončno zdravljenje ali pri katerih obstaja sum na ponovitev zaradi povišanih ravni prostata specifičnega antigena (PSA) v serumu.
Paxlovid
25. maja 2023 je Pfizer objavil, da je FDA odobrila trženje Paxlovida. Zdravilni učinkovini zdravila sta nirmatrelvir in ritonavir. Uporablja se za zdravljenje odraslih bolnikov z blago do zmerno okužbo s COVID-19. Paxlovid je četrto zdravilo, ki ga je odobrila FDA. Prvo zdravilo za zdravljenje bolezni COVID-19 pri odraslih in edino peroralno protivirusno zdravilo.
Inpefa
26. maja 2023 je Lexicon Pharmaceuticals objavil, da je FDA odobrila uvrstitev Inpefe na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je sotagliflozin. Inpefa je zaviralec natrijevega glukoznega soprenašalca 2 (SGLT2), ki se uporablja za zmanjšanje tveganja za srčno popuščanje ali kronično tveganje za srčno-žilno smrt, nujne obiske zaradi srčnega popuščanja in hospitalizacijo zaradi srčnega popuščanja pri odraslih z boleznijo ledvic, sladkorno boleznijo tipa 2 in drugi dejavniki tveganja za srčno-žilne bolezni.
Prevajanje...
23. junija 2023 je Pfizer objavil, da je FDA odobrila Litfulo, katerega aktivna sestavina je ritlecitinib tosilat, za uporabo pri bolnikih s hudo alopecijo areato, starih 12 let in več. Litfulo je zaviralec kinaze, ki zavira Janus kinazo 3 (JAK3) in tirozin kinazo, izraženo v družini kinaz hepatocelularnega karcinoma (TEC).
Vanflyta
20. julija 2023 je Daiichi Sankyo objavil, da je FDA odobrila uvrstitev Vanflyte na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je kvizartinib dihidroklorid za zdravljenje odraslih bolnikov z na novo diagnosticirano akutno mieloično levkemijo (AML) z mutacijami FLT3-ITD. Quizartinib je prvi zaviralec FLT3, ki ga je FDA odobrila posebej za zdravljenje FLT3-ITD-pozitivne AML, in pokriva tri faze zdravljenja na novo diagnosticirane AML – indukcijsko, konsolidacijsko in vzdrževalno terapijo pri bolnikih brez presaditve.
Xdemvy
Dne 24. julija 2023 je Tarsus objavil, da je FDA odobrila Xdemvy, katerega učinkovina je Lotilaner, za zdravljenje Demodex blefaritisa. Lotilaner je za pršice selektiven zaviralec kloridnih kanalčkov gama-aminomaslene kisline (GABA). Inhibicija teh GABA kloridnih kanalov povzroči paralizo v tarčnem organizmu, kar ima za posledico njegovo smrt. Zdravilo neposredno cilja na Demodex, vir Demodex blefaritisa. To je prvo in edino radikalno zdravljenje, ki ga je odobrila FDA posebej za Demodex.
Izervaj
Astellas Pharma je 4. avgusta 2023 objavila, da je FDA odobrila trženje zdravila Izervay, ki ga je razvilo njeno hčerinsko podjetje Iveric Bio. Zdravilna učinkovina zdravila je avacinkaptad pegol natrij, ki se uporablja za zdravljenje geografske atrofije (GA), ki jo povzroča degeneracija makule (AMD). Izervay je nov zaviralec proteina komplementa C5, ki vsebuje avacinkaptad pegol, ki oslabi aktivnost sistema komplementa s ciljanim napadom na C5 in s tem potencialno upočasni razvoj atrofije mape.
Sohonos
16. avgusta 2023 je Ipsen objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Sohonos. Zdravilna učinkovina zdravila je palovaroten, ki se uporablja za zmanjšanje nastajanja novega okostenelega tkiva pri bolnikih s progresivno mišično okostenetvijo (FOP). Palovaroten je peroralni, selektivni agonist receptorja gama (RAR) za retinojsko kislino, ki posreduje interakcije med receptorji, rastnimi faktorji in beljakovinami v signalni poti mrežnice, da zmanjša razvoj novih nenormalnih kosti. oblika. Sohonos je prvo zdravilo za zdravljenje FOP, ki ga je odobrila FDA.
Prevajanje...
8. septembra 2023 je BioLineRx objavil, da je FDA odobrila uvrstitev Aphexde na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je motiksafortid acetat. Aphexda je sredstvo za mobilizacijo hematopoetskih matičnih celic, primerno za uporabo v kombinaciji s filgrastimom (G-CSF) za mobilizacijo multiplega mieloma. Pacientove hematopoetske matične celice se prenesejo v periferno kri za zbiranje in kasnejšo avtologno presaditev. Aphexda je inovativen zaviralec CXCR4, ki se daje s subkutano injekcijo. Aphexda je prvo inovativno zdravilo, ki je prejelo odobritev FDA za mobilizacijo matičnih celic multiplega mieloma v desetih letih.
Ojjaara
15. septembra 2023 je GSK objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Ojjaara. Zdravilna učinkovina zdravila je momelotinib dihidroklorid, ki je primeren za zdravljenje zmerne ali visokorizične mielofibroze, vključno s primarno mielofibrozo ali sekundarno mielofibrozo (prava policitemija in esencialna trombocitemija) pri odraslih z anemijo. Ojjaara je novo zdravilo z diferenciranim mehanizmom delovanja, ki cilja na JAK1, JAK2 in ALK2. Ojjaara je prvo in edino zdravljenje, primerno za bolnike z mielofibrozo in anemijo.
Prevajanje...
22. septembra 2023 je Fabre-Kramer Pharmaceuticals objavil, da je FDA odobrila uvrstitev zdravila Exxua na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je gepironijev klorid, ki je primeren za zdravljenje depresije pri odraslih (MDD). Exxua je prvi peroralni selektivni agonist receptorjev 5-HT1A, ki ga je odobrila FDA za zdravljenje MDD.
Rivfloza
NovoNordisk je 29. septembra 2023 objavil, da je FDA odobrila uvrstitev njegove injekcije Rivfloza za zdravljenje z RNAi. Zdravilna učinkovina zdravila je nedosiran natrij. Primeren je za zmanjšanje tveganja za primarno hiperoksalurijo tipa 1 pri starosti 9 let in več in z relativno nizko ledvično funkcijo. boljše ravni oksalata v urinu pri bolnikih z Rivflozo, prvo odobreno terapijo z RNAi, ki jo je razvil Novo Nordisk. Rivfloza se veže na mRNA, ki izraža jetrno laktat dehidrogenazo (LDH), in zavira izražanje tega proteina, s čimer znatno zmanjša čezmerno nastajanje oksalata.
Žametnost
12. oktobra 2023 je Pfizer objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Velsipity. Zdravilna učinkovina zdravila je Etrasimod arginin. Velsipity je modulator sfingozinskih 1-fosfatnih receptorjev, ki lahko delno in reverzibilno blokira limfocite. Sposobnost izliva iz limfoidnih organov, s čimer se zmanjša število limfocitov v periferni krvi, je indicirana za zdravljenje zmerno do hudo aktivnega ulceroznega kolitisa pri odraslih.
Zilbrysq
17. oktobra 2023 je UCB objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Zilbrysq. Zdravilna učinkovina zdravila je zilukoplan natrij, ki se uporablja za zdravljenje odraslih bolnikov z generalizirano miastenijo gravis (gMG), ki imajo protitelesa proti acetilholin receptorju (AChR). Kot zaviralec komplementa C5 Zilbrysq zavira s komplementom posredovano poškodbo nevromuskularnega stika s svojim ciljnim mehanizmom delovanja. Zilbrysq je prvi nov subkutani zaviralec komplementa makrocikličnega peptida C5 za uporabo enkrat na dan, odobren za zdravljenje teh bolnikov.
Prevajanje...
26. oktobra 2023 sta Santhera Pharmaceuticals in ReveraGen BioPharma skupaj objavila, da je FDA odobrila uvrstitev zdravila Agamree na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je vamorolon. Agamree je kortikosteroid, ki prek glukokortikoidnega receptorja deluje protivnetno in imunosupresivno. Primeren je za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD) pri bolnikih, starih 2 leti in več.
Fruzaqla
8. novembra 2023 sta Chi-Med in Takeda skupaj objavila, da je FDA odobrila tržno aplikacijo Fruzaqla. Zdravilna učinkovina zdravila je frukvintinib, ki se uporablja za zdravljenje bolnikov, ki so predhodno prejemali zdravljenje na osnovi fluorouracila, oksaliplatina in irinotekana. Kemoterapija, terapija proti vaskularnemu endotelijskemu rastnemu faktorju ("VEGF") in terapija proti receptorju epidermalnega rastnega faktorja (EGFR) pri odraslih z metastatskim kolorektalnim rakom.
Defencath
15. novembra 2023 je CorMedix objavil, da je FDA odobrila uvrstitev zdravila Defencath na seznam. Aktivne sestavine zdravila so natrijev heparin in taurolidin. Primeren je za zmanjšanje tveganja za odpoved ledvic pri omejeni populaciji odraslih bolnikov z odpovedjo ledvic, ki so na dolgotrajni hemodializi preko centralnega venskega katetra (CVC). Povezane okužbe krvnega obtoka (CRBSI), Heparin je antikoagulantna raztopina, ki se pogosto uporablja na katetrih, ko niso v uporabi, da se prepreči nastajanje potencialno nevarnih krvnih strdkov. Taurolidin je tiadiazinsko antibakterijsko sredstvo, ki ga je razvilo podjetje CorMedix. Lahko se uporablja kot antibakterijsko sredstvo širokega spektra proti različnim bakterijam.
Augtyro
15. novembra 2023 je BRISTOL objavil, da je FDA odobrila zdravilo Augtyro, katerega učinkovina je repotrektinib, za zdravljenje odraslih bolnikov z ROS1-pozitivnim lokalno napredovalim ali metastatskim nedrobnoceličnim pljučnim rakom (NSCLC). Repotrektinib je prva nova generacija zaviralcev ROS1, pan-TRK in ALK, ki ima prednosti močnejše učinkovitosti proti raku, večtarčnega protiraka širokega spektra in možnosti za premagovanje odpornosti na zdravila.
Truqap
16. novembra 2023 je Astrazeneca objavila, da je FDA odobrila uvrstitev Truqapa na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je kapivasertib. Zdravilo Truqap se uporablja v kombinaciji s Faslodexom za zdravljenje pozitivnih na hormonske receptorje (HR) in negativnih na receptor 2 za humani epidermalni rastni faktor (HER2). Odrasle bolnice z lokalno napredovalim ali metastatskim rakom dojke. Truqap je prvi v razredu zaviralec AKT in peroralni selektivni kompetitivni zaviralec adenozin trifosfata (ATP), ki zavira vse 3 izooblike serin/treonin kinaze AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
27. novembra 2023 je SpringWorks Therapeutics objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Ogsiveo. Zdravilna učinkovina zdravila je nirogacestat hidrobromid. Ogsiveo je peroralni zaviralec sekretaze gama za zdravljenje odraslih bolnikov s progresivnimi desmoidnimi tumorji, ki potrebujejo sistemsko zdravljenje. Ta izdelek je prvo zdravljenje desmoidnega tumorja, odobreno za trženje. FDA je pred tem podelila oznake Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track in Orphan Drug za zdravljenje desmoidnih tumorjev.
Fabhalta
5. decembra 2023 je Novartis objavil, da je FDA odobrila uvrstitev Fabhalte na seznam. Zdravilna učinkovina zdravila je iptakopan hidroklorid, ki je primeren za zdravljenje odraslih bolnikov s paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH). Fabhalta je zaviralec faktorja B komplementa, ki deluje proksimalno v alternativni poti komplementa imunskega sistema za celovit nadzor uničenja rdečih krvnih celic (eritrocitov) znotraj in zunaj krvnih žil.
Filsuvez
18. decembra 2023 je AMRYT objavil, da je FDA odobrila trženje zdravila Filsuvez. Zdravilna učinkovina zdravila so brezovi triterpeni, ki so primerni za zdravljenje spojne ali atrofične epidermolize pri bolnikih, starih 6 mesecev in več.
Prevajanje...
21. decembra 2023 je FDA v Združenih državah odobrila zdravilo Wainua, ki sta ga skupaj razvila AstraZeneca in Ionis Pharmaceuticals, za zdravljenje polinevropatije z dedno amiloidozo, ki jo povzroča transtiretin, pri odraslih. Wainua je protismiselni oligonukleotid-konjugati GalNAc povzročajo razgradnjo mutantnega in divjega tipa TTR mRNA z vezavo na TTR mRNA, s čimer zmanjšajo serumski protein TTR in odlaganje proteina TTR v tkivih. Njegov namen je upočasniti napredovanje bolezni in izboljšati kakovost življenja bolnikov z zaviranjem proizvodnje napačno zvitih mutantnih proteinov TTR.
Če povzamemo, je število novih zdravil, ki jih je leta 2023 odobrila FDA, doseglo najvišjo vrednost v zadnjih petih letih, delež zdravil z inovativnimi mehanizmi pa je dosegel novo najvišjo vrednost. Zdravila z majhnimi molekulami so še vedno glavna sila pri inovativnih zdravilih, medtem ko je število genskih terapij, odobrenih s strani CBER, doseglo rekord, inovacije pa se še vedno pojavljajo.